Abstract
תרפיה גנטית לא רק התפתחה במהלך העשורים האחרונים, אלא אף הוכיחה את יעילותה והפוטנציאל שלה בתחומים שונים ברפואה. כיום קיים כבר מגוון טיפולים גנטיים מאושרים לשיווק בעולם. יחד עם זאת עדיין יש מכשולים: יעילות מערכות משלוח (Delivery) היא במקרים רבים נמוכה. תגובות חיסוניות מהוות מכשול. לאחרונה מכשול נוסף צומח והוא העלות העצומה בחלק מהטיפולים היעילים. בעקבות מגפת הקורונה, הוכחה היעילות של טיפול גנטי מונע. חיסון מבוסס רנ"א בתוך מעטפת סינתטית, הוכיח באופן מרשים את יעילות הגישה. במאמר סקירה זה נדגיש שלושה תחומים שהביאו בשנים האחרונות לפריצת דרך: 1. CAR-T, 2. CRISPR-cas, 3. RNAi. (מתוך המאמר) רנ"א, מערכת משלוח, מיקרו-רנ"א, קאר-טי, קריספר-קאס
| Translated title of the contribution | Gene therapy: from technology to realty |
|---|---|
| Original language | Hebrew |
| Pages (from-to) | 97-101 |
| Number of pages | 5 |
| Journal | הרפואה |
| Volume | 163 |
| Issue number | 2 |
| State | Published - 2024 |
IHP publications
- IHP publications
- Gene therapy
- Medical genetics
- RNA